CASI Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CASI)是一家开发癌症和其他疾病治疗药物的临床阶段制药公司，今天宣布其口服活性Aurora a /血管生成激酶抑制剂ENMD-2076已获得美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药指定，用于治疗肝细胞癌(HCC)。
孤儿药指定由FDA孤儿产品开发办公室授予，该办公室评估来自赞助商提交的科学和临床数据，以确定和指定有希望治疗罕见疾病的产品，并进一步推进此类有希望的医疗产品的科学开发。孤儿药被授予治疗在美国影响少于20万人的罕见疾病的治疗药物，该指定赋予发起人7年的市场独占权以及获得额外资金和专家方案协助的机会。
CASI首席执行官Ken Ren博士评论说:“我们很高兴获得孤儿药的称号，因为它证实了我们对ENMD-2076的多功能性的信念，作为一种有希望的治疗HCC的药物，以及我们目前正在临床评估的其他肿瘤类型。孤儿药地位也提升了ENMD-2076治疗HCC这一难治性疾病的商业价值。我们正在确定ENMD-2076在HCC和/或纤维板层癌(HCC的一个子集，目前尚无治疗方法)中的下一步措施，并期待推进ENMD-2076的整体开发计划。”
来源:CASI制药公司
